Un bioéthicien catholique approuve une thérapie d'édition génétique révolutionnaire

"Cette thérapie actuelle s'adresse en fait aux personnes âgées de 12 ans et plus et vise à les guérir d'une maladie très grave", a expliqué M. Meaney.

Qu'est-ce que Casgevy ?
Casgevy est un nouveau traitement de la drépanocytose, une maladie du sang qui touche environ 100 000 Américains et qui est plus fréquente chez les Afro-Américains, selon la FDA.

Selon la FDA, le principal problème de la drépanocytose est une mutation génétique qui endommage les globules rouges, leur donnant une forme de faucille qui finit par restreindre la circulation sanguine et l'apport d'oxygène à l'organisme. Il en résulte des douleurs intenses, des lésions organiques, des handicaps potentiellement mortels et, en fin de compte, la possibilité de mourir.

Compte tenu de la nécessité d'un traitement efficace de la drépanocytose, la FDA a accéléré le développement de Casgevy et lui a accordé un examen prioritaire. La thérapie a reçu l'approbation de la FDA pour les personnes âgées de 12 ans et plus le 8 décembre.

Un communiqué de presse de la FDA indique que Casgevy est la première thérapie utilisant CRISPR à être approuvée et que cette approbation marque "une avancée innovante dans le domaine de la thérapie génique".

La FDA explique dans son communiqué que Casgevy utilise la technologie CRISPR pour "couper l'ADN dans des zones ciblées, ce qui permet de modifier avec précision (supprimer, ajouter ou remplacer) l'ADN à l'endroit où il a été coupé".

"Les cellules souches sanguines modifiées sont transplantées chez le patient où elles se greffent (s'attachent et se multiplient) dans la moelle osseuse et augmentent la production d'hémoglobine fœtale (HbF), un type d'hémoglobine qui facilite l'apport d'oxygène."

Une autre thérapie génique, appelée Lyfgenia, qui utilise une méthode différente pour traiter les gènes de la drépanocytose, a également été approuvée la semaine dernière par la FDA.

Dans les deux cas, les patients doivent également subir une chimiothérapie à haute dose pour permettre aux cellules génétiques modifiées de remplacer les cellules malades. Selon NBC News, l'utilisation de la chimiothérapie dans le cadre du traitement de la drépanocytose peut augmenter le risque d'infertilité.

Selon la FDA, les essais cliniques de Casgevy impliquant des adultes et des adolescents se sont révélés efficaces dans l'ensemble, avec quelques effets secondaires tels qu'un faible taux de plaquettes et de globules blancs, des plaies buccales et des nausées.

Analyse bioéthique catholique
Le National Catholic Bioethics Center (NCBC), dont le siège se trouve à Philadelphie, est un organisme de recherche qui se consacre à l'éducation et à l'orientation, dans une perspective catholique, des principales questions scientifiques et médicales actuelles.

Fondé en 1972, le NCBC fait depuis longtemps l'éloge du potentiel de l'édition de gènes pour guérir des maladies graves, tout en mettant en garde contre les dangers de l'utilisation de cette technologie pour concevoir ou remodeler des personnes humaines à des fins eugéniques.

M. Meaney a déclaré que les traitements génétiques récemment approuvés par la FDA ne posent pas de tels problèmes moraux et que la principale préoccupation éthique concernant ces thérapies est de savoir si les avantages l'emportent sur les coûts.

Selon la conception catholique, a expliqué M. Meaney, "la proportion des avantages et des effets secondaires possibles" doit être examinée pour chaque thérapie.

Dans le cas des nouvelles thérapies, M. Meaney a indiqué qu'elles ont déjà fait l'objet d'essais cliniques approfondis, mais qu'elles devront continuer à être étudiées en accordant une attention particulière à leurs effets secondaires à long terme.

"Cette thérapie est encore expérimentale en ce sens que très peu de personnes l'ont suivie et qu'elle sera étudiée pendant de nombreuses années encore", a expliqué M. Meaney. "Je dirais donc que toute thérapie doit être évaluée d'un point de vue éthique : y a-t-il une proportion entre les avantages et les inconvénients, ainsi qu'entre les coûts ?

Ce type de traitement de la drépanocytose coûte actuellement entre 2 et 3 millions de dollars, mais M. Meaney estime que le prix diminuera probablement au fur et à mesure que la technologie progressera.